美國食品藥品監督管理局（FDA）於美東時間 9 月 25 日核准 Zilurgisertib（品牌名 Atebrioz）口服錠劑，用於治療 12 歲及以上患有進行性骨化性肌炎（FOP）的患者，這項核准為這種罕見疾病的治療帶來了更多選擇，特別是擴大了適用年齡層。
美國食品藥品監督管理局（FDA），作為負責審核藥物安全與療效的官方機構，已於美東時間 9 月 25 日核准 Zilurgisertib（品牌名 Atebrioz）口服錠劑。這款藥物適用於 12 歲及以上罹患進行性骨化性肌炎（FOP）的成人及兒童患者，旨在減少全身異位性骨化（HO）的總體積。
FOP 是一種罕見的遺傳性疾病，會導致軟組織逐漸轉化為骨骼，嚴重限制患者的活動能力。Zilurgisertib 是一種 ALK2 抑制劑，也是美國 FDA 批准的第三款 FOP 治療藥物。此項核准是基於隨機、雙盲、安慰劑對照的第二期 PROGRESS 臨床試驗數據。該試驗的建議起始劑量為每日口服 100 毫克，飯前飯後皆可服用。
由 Mirum Pharmaceuticals 在因賽特（Incyte）授權下開發的 Zilurgisertib，對 FOP 患者而言意義重大。此前，FDA 已於 2023 年核准 palovarotene（Sohonos），並於 2026 年 8 月核准 garetosmab-grts（Pasatru）。與僅限用於成人的 garetosmab 不同，Zilurgisertib 可用於 12 歲以上的患者，擴大了受惠的年齡層。
PROGRESS 試驗的第一組收錄 63 名 12 歲及以上患者，以 1:1 的比例隨機分配至 Zilurgisertib 100 毫克組（32 人）或安慰劑組（31 人），每日一次，持續 24 週。FDA 根據雙盲期間全身電腦斷層掃描結果，評估總體異位性骨化體積自基線的變化。結果顯示，接受 Zilurgisertib 治療的患者，其異位性骨化總體積平均減少 3.2 立方公分；而安慰劑組則平均增加 24.6 立方公分（名義 P 值為 .004）。
此外，Zilurgisertib 組在第 24 週的新異位性骨化病灶平均體積為 0.003 立方公分，相較於安慰劑組的 6.57 立方公分，減少幅度超過 99%（名義 P 值 < .0001）。年度發作平均次數方面，Zilurgisertib 組為 2.34 次，安慰劑組為 4.55 次。在第 48 週時，61 名完成全身電腦斷層掃描的患者中，無人觀察到新的異位性骨化病灶。
安全性方面，安慰劑對照期間的大多數不良事件為輕度或中度，且沒有患者因不良事件而中斷治療或減少劑量。最常見的不良事件包括 FOP 發作或相關疼痛（25%）、頭痛（21.9%）、上呼吸道感染（21.9%）、關節痛（18.8%）、流鼻血（12.5%）和噁心（12.5%）。然而，Zilurgisertib 的藥物標示仍基於動物數據，包含胚胎-胎兒毒性的警告，具生育潛力患者應採取有效避孕措施，若懷孕應立即停藥。
目前，PROGRESS 試驗的其他組別仍在評估 Zilurgisertib 對 6 至 12 歲以下以及 2 至 12 歲以下兒童的療效。此項核准獲得美國 FDA 快速審查（Fast Track）、優先審查（Priority Review）及孤兒藥（Orphan Drug）認定，顯示其對罕見疾病治療的迫切需求。Mirum Pharmaceuticals 醫務長 Joanne Quan 表示：「FOP 患者及其家屬迫切需要更多治療選擇。」
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