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商傳媒所有標記「罕見疾病」的新聞報導，依發佈時間由新到舊排列。

Zilurgisertib
8 days ago
罕病FOP新藥 Zilurgisertib 獲美國FDA核准 治療12歲以上患者
#Zilurgisertib
#FOP
#罕見疾病
#FDA
#藥物核准
CASGEVY
3 months ago
美國FDA擴大批准CASGEVY基因療法 幼兒罕病治療迎突破
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#基因療法
#罕見疾病
#鐮狀細胞病
#地中海貧血
生物醫學
4 months ago
美生醫研究經費恐遭削減 專家警告影響罕病治療與國安
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#動物實驗
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#美國國會
#生物科技競爭
罕見疾病
4 months ago
罕見神經免疫疾病摧殘年輕生命 美維州將辦峰會尋求解答
#罕見疾病
#神經免疫疾病
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#醫療研究
#美國
FL118
4 months ago
新抗癌藥FL118獲美FDA罕見兒科疾病與骨肉瘤孤兒藥資格
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Plus Therapeutics
5 months ago
Plus Therapeutics兒童腦瘤療法 REYOBIQ 獲 FDA 孤兒藥資格
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#罕見疾病
Dyno Therapeutics
5 months ago
Dyno Therapeutics推AI平台與新AAV載體 強化罕病基因療法開發
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#生技醫療
華大基因
5 months ago
華大基因與亞太十國共組罕病聯盟 基因科技助攻精準照護
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#國際合作
Angelini Pharma
5 months ago
Angelini Pharma 斥 41 億美元併 Catalyst，搶攻美國罕病市場
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#美國市場
Arrowhead Pharmaceuticals
5 months ago
罕見纖維化囊性囊腫新藥獲准 Arrowhead Redemplo開拓澳洲治療新局
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基因療法
5 months ago
美FDA核准首款聽損基因療法 再生元宣布免費供特定患者
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基因編輯
5 months ago
FDA 罕病基因療法審查新規 聚焦生物學證據、公開徵詢至今日
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基因編輯
5 months ago
Intellia CRISPR 療法數據亮眼 罕病藥物推進 FDA 審查
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Soleno Therapeutics
6 months ago
Soleno撤回歐盟罕病藥申請 併購方Neurocrine聚焦美國市場
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#Neurocrine Biosciences
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FDA
6 months ago
2026年首季FDA核准七項神經學新療法 涵蓋多發性硬化症與罕病
#FDA
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囊狀纖維化
6 months ago
孟加拉藥廠推學名藥 罕病「囊狀纖維化」年費降價96%
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亨丁頓舞蹈症
6 months ago
亨丁頓舞蹈症研究迎曙光 基因與蛋白質療法燃起新希望
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#醫學研究
基因編輯
6 months ago
基因編輯狨猴成人類失聰模型 德國團隊創首例助研發新療法
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鐮狀細胞疾病
6 months ago
日本政府機構投入巨資 助攻鐮狀細胞新藥進入二期臨床
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基因療法
6 months ago
單劑250萬美元高價基因療法 改變罕病童生命軌跡
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#脊髓性肌肉萎縮症
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渤健
6 months ago
高劑量脊髓性肌肉萎縮症藥物獲美FDA核准 揭示罕病藥開發新監管彈性
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#FDA
#藥物開發
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Praxis Precision Medicines
6 months ago
Praxis新藥Relutrigine獲FDA優先審查 鎖定罕見癲癇腦病變
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#FDA
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罕見疾病
6 months ago
罕病藥物創新療法迎來曙光 基因與細胞治療改變患者治療前景
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脊髓性肌肉萎縮症
6 months ago
全球罕病SMA治療現曙光 多家藥廠新療法加速臨床進程
#脊髓性肌肉萎縮症
#SMA
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#藥物研發
#罕見疾病