AI生技公司 Xaira Therapeutics 近期揭露其2024年募得的10億美元資金運用策略，將重心投入炎症與免疫（I&I）疾病的新藥開發。營運長 Jeff Jonker 表示，公司以AI平台先行，再發展藥物管線。Xaira Therapeutics 於3月17日公布其AI驅動細胞模型「X-Cell」，該模型能透過基因擾動數據預測基因功能，並已發現過去未知的T細胞活化因子。此舉望能解決I&I疾病的患者異質性問題，目標是建立整合式AI研發平台以開發創新藥物。
AI驅動的生技公司 Xaira Therapeutics 繼2024年成功募得10億美元巨額資金後，其營運長 Jeff Jonker 近期首度對外闡述這筆資金的運用方向及公司的研發重心。Xaira Therapeutics 將重點聚焦於炎症與免疫（I&I）疾病領域，並透過其領先的AI平台，開發突破性的新藥。
Jeff Jonker 於上週接受《Fierce Biotech》訪問時指出，Xaira Therapeutics 的策略是先建立強大的AI平台，再由此平台生成藥物研發管線，顛覆傳統製藥模式。這項投資旨在運用人工智慧解決人體複雜生物機制中「知其然不知其所以然」的問題，進而找出過去難以觸及的治療靶點。
Xaira Therapeutics 於本週二（3月17日）宣布推出其AI驅動的細胞模型「X-Cell」，並稱之為迄今規模最大的同類模型。X-Cell 的核心功能是預測基因功能，其訓練數據來自對2560萬個細胞進行基因擾動（即沉默基因並記錄其對細胞的影響）所獲取的龐大資料。Xaira Therapeutics 執行長 Marc Tessier-Lavigne 博士於3月17日的發布中表示，X-Cell 已能做出超越現有訓練數據的預測，這對於提供生物學洞見及具治療潛力的資訊而言，是一大進展。
為持續精進模型，Xaira Therapeutics 計劃繼續從不同類型的原代細胞、幹細胞，以及類器官（organoids）和體內系統（in vivo systems）的基因擾動中收集更多數據，並計劃將部分模型及其基礎數據開放給其他科學家使用。Jeff Jonker 解釋，這項技術不為取代科學家，而是作為輔助工具，以揭示過去無法建立的生物連結。
Jeff Jonker 強調，透過分析細胞數據而非僅依賴現有文獻，X-Cell 已能識別出大部分已知的 T 細胞活化因子，甚至發現一些未知的蛋白質，這些蛋白質在炎症與免疫疾病中扮演重要角色。他指出，炎症與免疫疾病因其複雜的異質性，現有藥物常在不同患者身上產生巨大差異的療效。Xaira Therapeutics 期望透過AI平台揭示新的生物學機制，開發針對這些新靶點的藥物，以應對業界對新型療法的迫切需求。
Xaira Therapeutics 的長遠目標是建立一個基於機器學習的完全整合式研發平台，並利用此平台開發出與現有藥物截然不同且透過傳統方式難以實現的新型藥物，最終推動這些藥物進入臨床試驗。Jeff Jonker 預計，這項計畫將需要數年時間，並耗資10億美元甚至更多。
在AI驅動的抗體設計領域，Xaira Therapeutics 並非唯一參與者。其他競爭者包括由 Flagship Pioneering 創立並近期上市的 Generate:Biomedicines、羅氏製藥（Roche）旗下的日本子公司中外製藥（Chugai Pharmaceutical），以及最近完成1.3億美元B輪募資的 Chai Discovery 等。這顯示 AI 在新藥開發領域已成為兵家必爭之地。